Un panel asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos recomendó por unanimidad la aprobación de un medicamento contra la epilepsia, el primer fármaco de prescripción en Estados Unidos con cannabidiol.

La FDA votó en junio para aprobar el medicamento, Epidiolex, una solución oral para el tratamiento de formas graves de epilepsia en un pequeño grupo de pacientes. La FDA también ha aprobado versiones sintéticas de algunos de los cannabinoides químicos que se encuentran en la planta de marihuana, para otros usos que incluyen el alivio del dolor en pacientes con cáncer.

El cannabidiol, también llamado CBD, es uno de los más de 80 cannabinoides químicos activos, pero a diferencia del tetrahidrocannabinol o THC, no tiene efectos psicoactivos.

La recomendación del comité se produjo después de una revisión de los datos del fabricante del medicamento, GW Pharmaceuticals PLC, una compañía biofarmacéutica británica.

“Obviamente estamos muy satisfechos con la recomendación unánime que apoya la aprobación de Epidiolex”, afirmó el director ejecutivo de GW, Justin Gover. “Este es un paso muy importante en el proceso de aprobación”.

Epidiolex, el principal candidato a producto cannabinoide de GW, se está desarrollando para síndromes epilépticos graves de aparición temprana, incluido el síndrome de Dravet, un trastorno cerebral genético poco común que comienza en los primeros años de vida; Síndrome de Lennox-Gastaut, un tipo de epilepsia con varios tipos de convulsiones; y el complejo de esclerosis tuberosa y los espasmos infantiles, ambos comienzan en la niñez y causan rigidez repentina del cuerpo, brazos y piernas, con la cabeza inclinada hacia adelante.

Un tercio de los estadounidenses con epilepsia no han encontrado terapias que puedan controlar sus convulsiones, según la Fundación para la Epilepsia . Se trata de un millón de familias aproximadamente. Si bien la aprobación de la FDA limita el uso del medicamento a pacientes con epilepsia, los médicos tendrían la opción de recetarlo “fuera de etiqueta” para otros usos.

Shauna Garris, farmacéutica, especialista en farmacología clínica y profesora asociada de la Facultad de Farmacia Eshelman de la Universidad de Carolina del Norte, dijo que le habría sorprendido que Epidiolex no hubiera recibido la aprobación total de la FDA. Garris no participó en el desarrollo del medicamento y nunca lo ha utilizado en su práctica clínica.

Sin embargo, dijo, “hay tanto revuelo y tanta publicidad” en torno al producto, que no está segura de que pueda estar a la altura de “todo ese revuelo”.

El Epidiolex es eficaz, dijo, y funciona “algo” a “muy” bien.

“Ha habido efectos secundarios asociados con el medicamento, y muchos de ellos han ocurrido en conjunto con otros medicamentos, lo cual es preocupante porque la mayoría de los pacientes también toman otros medicamentos”, dijo Garris. Probablemente habrá interacciones farmacológicas, dijo, pero “eso no es raro en el caso de los medicamentos antiepilépticos”.

“La mayoría de nuestros medicamentos antiepilépticos tienen efectos secundarios terribles e interactúan entre sí”, dijo. Sin embargo, esto podría afectar su eficacia potencial.

En una declaración, GW Pharmaceuticals dijo que dos ensayos clínicos experimentales, uno para el síndrome de Dravet y otro para el síndrome de Lennox-Gastaut, mostraron “reducciones significativamente mayores” en ciertos tipos de convulsiones en pacientes que tomaban Epidiolex, en comparación con los que tomaban un placebo.

Durante la audiencia pública de la reunión del comité asesor, Sam Vogelstein, de 16 años, de Berkeley, California, se describió a sí mismo como “la primera persona en probar Epidiolex para la epilepsia”. Dijo que la empresa no le pagó por su discurso.

“Tuve convulsiones durante 10 años”, dijo. “Mis padres me dijeron que había momentos en que tenía convulsiones 100 veces al día”. Comenzó a tomar Epidiolex hace cinco años. “Hace más de dos años que no tengo ningún ataque. “Me cambió la vida .”

El daño al hígado, que metaboliza los medicamentos y elimina las toxinas de las sustancias químicas, es un aspecto importante a tener en cuenta al recomendar cualquier medicamento.

La Dra. Lara Dimick-Santos, revisora ​​clínica de la Oficina de Evaluación de Medicamentos de la FDA, revisó el informe de seguridad hepática y concluyó que no hubo “ningún caso de lesión hepática grave” ni “ninguna muerte relacionada con lesión hepática”. Sugirió, sin embargo, que algunos pacientes podrían estar experimentando una forma de “daño hepático crónico desconocido”. Una “respuesta inflamatoria tan intensa” podría “potencialmente causar un problema para los pacientes a largo plazo”.

Katherine Bonson, miembro del personal de farmacólogos de sustancias controladas de la FDA, estableció el potencial de abuso del cannabidiol después de analizar datos de experimentos con animales y humanos. “La conclusión general es que los datos preclínicos no proporcionan señales de que el CBD tenga potencial de abuso”, dijo.

Aunque la FDA enfatizó que la revisión de Epidiolex continuaría, Gover dijo que se sentía confiado en el resultado positivo. “Este es un gran avance en el campo de la epilepsia”, dijo. “Es el primer medicamento basado en cannabis aprobado por la FDA. “Es el primero de una nueva clase de tratamientos con un novedoso mecanismo de acción contra la epilepsia”.