Un panel asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. recomendó por unanimidad la aprobación de un medicamento para la epilepsia, el primer medicamento recetado en los Estados Unidos que contiene cannabidiol.

La FDA votó en junio para aprobar el medicamento Epidiolex, una solución oral para tratar formas graves de epilepsia en un pequeño grupo de pacientes. La FDA también ha aprobado versiones sintéticas de algunos cannabinoides químicos que se encuentran en la planta de marihuana, para otros usos que incluyen el alivio del dolor en pacientes con cáncer.

El cannabidiol, también llamado CBD, es uno de los más de 80 químicos cannabinoides activos, pero a diferencia del tetrahidrocannabinol o THC, no tiene efectos psicoactivos.

La recomendación del comité se hizo después de una revisión de los datos del fabricante del medicamento, GW Pharmaceuticals PLC, una compañía biofarmacéutica británica.

"Obviamente estamos muy satisfechos con la recomendación unánime de apoyar la aprobación de Epidiolex", dijo el director ejecutivo de GW, Justin Gover. "Es un paso muy importante en el proceso de aprobación".

Epidiolex, el principal producto cannabinoide candidato de GW, fue desarrollado para síndromes de epilepsia graves de aparición temprana , incluido el síndrome de Dravet, una disfunción cerebral genética poco común que comienza en las primeras etapas de la vida; síndrome de Lennox-Gastaut, un tipo de epilepsia con varios tipos de convulsiones; y complejo de esclerosis tuberosa y espasmos infantiles, los cuales comienzan en la niñez y causan una rigidez repentina del cuerpo, brazos y piernas, con la cabeza inclinada hacia adelante.

Un tercio de los estadounidenses que padecen epilepsia no han encontrado terapias que puedan controlar sus convulsiones, según la Epilepsy Foundation . Se trata de alrededor de un millón de familias. Aunque la aprobación de la FDA limita el uso del medicamento a pacientes con epilepsia, los médicos tendrían la opción de prescribirlo "fuera de etiqueta" para otros usos.

Shauna Garris, farmacéutica, especialista en farmacología clínica y profesora asociada de la Facultad de Farmacia Eshelman de la Universidad de Carolina del Norte, dijo que le habría sorprendido que Epidiolex no hubiera recibido la aprobación total de la FDA. Garris no participó en el desarrollo del fármaco y nunca lo ha utilizado en su práctica clínica.

Sin embargo, dijo, "hay tanta publicidad y tanta publicidad" en torno al producto, que no está segura de que pueda estar a la altura de "toda esa publicidad".

Epidiolex es eficaz, dijo, y funciona "algo" a "muy" bien.

"Ha habido efectos secundarios asociados con el medicamento, y muchos de ellos han ocurrido junto con otros medicamentos, lo cual es preocupante porque la mayoría de los pacientes también toman otros medicamentos", dijo Garris. Es probable que haya interacciones entre medicamentos, dijo, pero "eso no es poco común en el caso de los medicamentos antiepilépticos".

"La mayoría de nuestros fármacos antiepilépticos tienen efectos secundarios terribles e interactúan entre sí", afirmó. Sin embargo, esto puede tener un impacto en su eficacia potencial.

En un comunicado, GW Pharmaceuticals dijo que dos ensayos clínicos experimentales, uno para el síndrome de Dravet y otro para el síndrome de Lennox-Gastaut, mostraron "reducciones significativamente mayores" en ciertos tipos de convulsiones en pacientes que tomaban el medicamento Epidiolex, en comparación con aquellos que tomaban un placebo.

Durante la audiencia pública de la reunión del comité asesor, Sam Vogelstein, de 16 años, de Berkeley, California, se describió a sí mismo como "la primera persona que probó Epidiolex para la epilepsia". Dijo que la empresa no le pagó por su discurso.

“Tuve convulsiones durante 10 años”, dijo. "Mis padres me dijeron que había veces que tenía convulsiones 100 veces al día". Empezó a tomar Epidiolex hace cinco años. “Hace más de dos años que no tengo ataques. Cambio mi vida ."

El daño al hígado, que metaboliza los medicamentos y elimina las toxinas de los elementos químicos, es un aspecto importante a tener en cuenta en el proceso de recomendación de cualquier medicamento.

La Dra. Lara Dimick-Santos, revisora ​​clínica de la Oficina de Evaluación de Medicamentos de la FDA, revisó el informe de seguridad hepática y concluyó que "no hubo casos de lesión hepática grave" ni "ninguna muerte relacionada con daño hepático". Sin embargo, sugirió que algunos pacientes pueden experimentar una forma de "daño hepático crónico desconocido". Una “respuesta inflamatoria tan intensa” podría “causar potencialmente un problema a los pacientes a largo plazo”.

Katherine Bonson, miembro del personal de Sustancias Controladas por Farmacólogos de la FDA, estableció el potencial de abuso del cannabidiol después de observar datos de experimentos tanto en animales como en humanos. "La conclusión general es que los datos preclínicos no proporcionan ninguna indicación de que el CBD tenga potencial de abuso", dijo.

Aunque la FDA enfatizó que su revisión de Epidiolex continuará, Gover dijo que confiaba en el resultado positivo. "Es un gran avance en el campo de la epilepsia", afirmó. “Es el primer fármaco a base de cannabis aprobado por la FDA. Es el primero de una nueva clase de tratamientos con un nuevo mecanismo de acción contra la epilepsia”.