Un comitato consultivo del Food and Drug Administration americano ha raccomandato all’unanimità l’approvazione di un farmaco per l’epilessia, la prima medicina da prescrizione negli Stati Uniti al cannabidiolo.
L’FDA ha votato a giugno per l’approvazione del farmaco, l’Epidiolex, una soluzione orale per il trattamento di forme gravi di epilessia in un piccolo gruppo di pazienti. L’FDA ha approvato anche versioni sintetiche di alcuni cannabinoidi chimici che si trovano nella pianta di Marijuana, per altri usi che includono il sollievo dal dolore per i pazienti di cancro.
Il cannabidiolo, chiamato anche CBD, è uno dei più di 80 elementi chimici cannabinoidi attivi, ma a differenza del tetraidrocannabinolo, o THC, non ha effetti psicoattivi.
La raccomandazione del comitato è stata consegnata dopo una revisione dei dati provenienti dal produttore del farmaco, la GW Pharmaceuticals PLC, una compagnia biofarmaceutica inglese.
“Siamo ovviamente molto soddisfatti dalla raccomandazione unanime a supporto dell’approvazione dell’Epidiolex”, ha detto il CEO della GW, Justin Gover. “È una tappa molto importante nel processo di approvazione”.
L’Epidiolex, il prodotto cannabinoide principale candidato della GW, è stato sviluppato per sindromi epilettiche gravi, che si manifestano presto, inclusa la sindrome di Dravet, una rara disfunzione genetica del cervello che inizia nei primi anni di vita; la sindrome di Lennox-Gastaut, un tipo di epilessia con diversi tipi di convulsioni; e sclerosi tuberosa complessa e spasmi infantili, entrambi che iniziano durante l’infanzia e causano un improvviso irrigidimento di corpo, braccia e gambe, con la testa piegata in avanti.
Un terzo degli americani che soffrono di epilessia non hanno trovato terapie che possano controllare i loro attacchi, secondo l’Epilepsy Foundation. Si tratta di circa un milione di famiglie. Anche se l’approvazione dell’FDA limita l’uso dei farmaci ai pazienti epilettici, i dottori avrebbero l’opzione di prescriverlo “off-label” per altri usi.
Shauna Garris, una farmacista, specialista di farmacologia clinica e professoressa associata all’Università del Nord Carolina Eshelman School of Pharmacy, ha detto che sarebbe stata sorpresa se l’Epidiolex non avesse ricevuto la totale approvazione dell’FDA. La Garris non è stata coinvolta nello sviluppo del farmaco e non l’ha mai usato nella sua pratica clinica.
Comunque, ha detto, “c’è così tanta pubblicità e così tanto hype” intorno al prodotto, che non è sicura che possa essere all’altezza di “tutto quell’hype”.
L’Epidiolex è efficace, ha detto, e funziona fra “piuttosto” a “molto” bene.
“Ci sono stati effetti collaterali associati al farmaco, e molti di essi si sono manifestati in congiunzione con altri farmaci, il che è una preoccupazione, perché la maggior parte dei pazienti prende anche altri farmaci”, ha detto la Garris. Ci saranno probabilmente interazioni fra i farmaci, ha detto, ma “non è una cosa rara per i farmaci antiepilettici”.
“La maggior parte dei nostri farmaci antiepilettici hanno terribili effetti collaterali e interagiscono fra di loro”, ha detto. Comunque, ciò potrebbe avere un impatto sulla sua efficacia potenziale.
In una dichiarazione, la GW Pharmaceuticals ha detto che due trial clinici sperimentali, uno per la sindrome di Dravet e uno per la sindrome di Lennox-Gastaut, hanno mostrato “delle riduzioni significativamente maggiori” in certi tipi di convulsioni per i pazienti che assumevano l’Epidiolex, rispetto a chi prendeva un placebo.
Durante l’udienza pubblica della riunione del comitato consultivo, il sedicenne Sam Vogelstein, di Berkeley, California, si è descritto come “la prima persona a provare l’Epidiolex per l’epilessia”. Ha detto di non essere stato pagato dalla compagnia per il suo intervento.
“Ho avuto attacchi epilettici per 10 anni”, ha detto. “I miei genitori mi hanno detto che ci sono state volte in cui ho avuto convulsioni 100 volte al giorno”. Ha iniziato a prendere l’Epidiolex cinque anni fa. “Non ho avuto attacchi per più di due anni ora. Mi ha cambiato la vita.”
Danni al fegato, che metabolizza i farmaci e rimuove le tossine dagli elementi chimici, sono una cosa importante da tenere in considerazione nel processo di raccomandazione di qualsiasi medicina.
La Dott.ssa Lara Dimick-Santos, un revisore clinico dell’Office of Drug Evaluation dell’FDA, ha revisionato il rapporto per la sicurezza del fegato e ha concluso che non ci sono stati “casi di danni gravi al fegato” e “nessuna morte legata a danni al fegato”. Ha suggerito, però, che alcuni pazienti potrebbero provare una forma di “danno cronico al fegato sconosciuto”. Una tale “intensa risposta infiammatoria” potrebbe “potenzialmente causare un problema per i pazienti nel lungo andare”.
Katherine Bonson, un membro dello staff del Pharmacologist Controlled Substance dell’FDA, ha stabilito il potenziale di abuso del cannabidiolo dopo aver guardato i dati provenienti dagli esperimenti, sia su animali che su uomini. “La conclusione generale è che i dati preclinici non forniscono segnali che il CBD abbia un potenziale d’abuso”, ha detto.
Anche se l‘FDA ha sottolineato che la revisione dell’Epidiolex sarà continua, Gover aveva detto di sentirsi sicuro riguardo il risultato positivo. “È una svolta nel campo dell’epilessia”, ha detto. “È il primo farmaco a base di Cannabis ad essere approvato dall’FDA. È il primo in una nuova classe di trattamenti con un nuovo meccanismo d’azione contro l’epilessia”.
